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下載安裝Flash播放器10年后，這個擔心成為現實。由于生產線出現問題，美國的制藥公司于2009年7月停止進行全量供藥。另一個傳聞是，這家制藥公司面臨著被收購的風險。
魔鬼又來了。
丁冉的四肢再次出現間歇性的劇烈骨痛，整夜難以入眠。他放下了正在背誦的英語四級單詞書，放下了翻到一半的《國富論》，他甚至羅列了一個旅游景點的清單，準備最后的瘋狂。
丁冉的故事絕非孤例，在中國，與他處于相同困境的戈謝病患者共有200余例，其中133位患者屬于中華慈善總會與健贊公司合作的資助計劃之列，其余處于或自費或無藥可治的狀態。
10年來，這家公司已向中國患者捐贈了價值達1億美元的藥品。健贊公司中國區總經理趙萍無奈表示，“僅憑公司一家之力，無法幫助所有患者。”
包括象征企業榮譽的生產線，也可能無法繼續保留。這條舊的生產線曾經為全世界僅有的兩名對新藥過敏的戈謝病患者，保留了近20年。
在長期關注此事的上海交通大學附屬醫院新華醫院內科主任、全國政協委員李定國看來，戈謝病患者所面對的一切，更像是國內整個罕見病患者群體的困境縮影。
他解釋說，一個合理的罕見病保障體制必須由政府、企業、社會三方共同承擔。其中政府應該對罕見病生產企業在稅收、審批、專利保護期限等方面提供優惠，從而調動藥商對罕見病藥品的研發積極性；企業利用罕見病藥品的商業利潤，進行更多罕見疾病藥品的科學研發工作；各個醫院普及罕見病常識，切實做好新生兒的罕見病篩查工作；而任何社會保障體系及商業保險公司，均不得拒絕將罕見病患者納入投保范疇。
不過，這種模式發揮作用的前提是，通過立法的形式約束并指導各方力量。
事實上，自2006年起，全國人大代表孫兆奇就曾連續5年提交關于罕見病立法的議案。據一位知情人士透露，由于罕見病涉及病例過少，又不具有傳染性，因此始終難以進入立法的“排隊”序列。
為此，鄒潔甚至曾想過找一家中介，通過投資移民的方式定居美國，“移民到那邊就有人管孩子的藥了吧”！
媽媽不能照顧兒子一輩子，但是制度可以去年，這位母親應臺灣罕見病基金會的邀請，赴臺交流。這經歷讓她感觸良多。
早在2000年，臺灣就頒布了《罕見疾病防治及藥物法》，對罕見遺傳病患者使用的藥物及維持生命所需的特殊營養品費用施行全額報銷。